Применение стволовых клеток сегодня

Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток-предшественниц - самый современный и эффективный способ лечения многих гематологических, онкологических и наследственных заболеваний, в том числе острых и хронических лейкозов, лимфом, ряда солидных опухолей, анемии, нейробластомы, тяжелого комбинированного иммунодефицита. Ежегодно в России умирают тысячи пациентов, жизнь которых могла бы спасти только  трансплантация костного мозга (ТКМ). При ТКМ пациенту проводится вливание гемопоэтических стволовых клеток, выделенных из периферической крови или костного мозга гистосовместимого донора. Различают аутологичную (трансфузия собственных гемопоэтических стволовых клеток) и аллогенную (от родственного или неродственного донора) трансплантацию.  

По статистике не более 30% пациентов, нуждающихся в ТКМ, могут найти совместимого потенциального родственного донора, остальным больным рекомендуется неродственная трансплантация.

Далеко не каждый человек может стать донором для конкретного больного. Несмотря на то, что Международный Донорский Регистр насчитывает около 6 млн. потенциальных доноров, только 70% больных, нуждающихся в неродственной ТКМ, могут найти в нем полностью совместимого донора. Впрочем, современное состояние трансплантологии позволяет использовать при пересадке клетки донора, чей фенотип совпадает с фенотипом больного не по всем, а по большинству позиций. Наиболее высоки шансы найти совместимого донора в банке данных потенциальных доноров схожей этнической группы. К сожалению, на настоящее время, подобной базы данных  в России не существует.

СПРАВКА

1.  Сегодня в России смертность от онкологических заболеваний у детей уступает только смертности от травм.

2.  Число ежегодно регистрируемых детей со злокачественными опухолями увеличилось за последнее десятилетие на 20% и достигло четырех с половиной тысяч.

3.  На 100 вновь выявленных заболеваний приходится 10 запущенных.

4.  Наиболее высокая заболеваемость зарегистрирована в Дальневосточном (13,2%), Уральском (12,8%) и Центральном (11,1%) федеральных округах.

5.  При правильно и своевременно начатом лечении выздоравливают 80% детей больных острым лимфобластным лейкозом, 90% больных лимфогранулематозом, 90% больных с опухолью почки. Более 50% всех больных могут стать полноценными гражданами своей страны, если помощь подоспела вовремя и квалифицированно.

6.  Правильное лечение, хотя и очень дорогое, приводит к полному выздоровлению ребенка. В настоящее время в мире живут многие тысячи людей, излеченных от рака в детстве.
7.  В российской детской онкологии существуют проблемы, негативно влияющие на своевременность и качество лечения детей.

• - Основная проблема: недостаточное финансирование, которое является причиной нехватки медицинских препаратов и оборудования, дефицита квалифицированных медицинских кадров.
• - Только немногие отделения Российской Федерации отвечают современным требованиям и способны проводить дорогое высокотехнологическое лечение и диагностику. По данным Министерства Здравоохранения в Российской Федерации в год заболевает около 3000 детей. Это, по крайней мере, на 1500 меньше, чем следует из эпидемиологических расчетов. Это значит, что на первом этапе - этапе учета "теряется" из поля зрения врачей более 25% детей. А рак без лечения, безусловно, фатальное заболевание.
• - Себестоимость трансплантации костного мозга, а зачастую это единственный метод лечения, способный спасти жизнь ребенка, составляет от 20 000 до 40 000 долларов USA. Из-за недостаточного финансирования трансплантация в Российской Федерации делается в пятьдесят раз меньше, чем существующая потребность. Во многих случаях это лишает ребенка последнего шанса на жизнь.

Острая нехватка доноров костного мозга  вынуждает искать альтернативные источники  получения гемопоэтических стволовых клеток. На настоящий момент, одним из самых перспективных источников гемопоэтических стволовых клеток, считается пуповинная кровь. Пуповинная кровь является богатым источником гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) и может быть использована для трансплантации при лечении многих генетических, гематологических и наследственных заболеваний. В течение последних десяти лет использование пуповинной крови в качестве источника ГСК для трансплантаций, особенно для детей, значительно возросло. К настоящему времени по всему миру проведено более 5000 трансплантаций пуповинной крови. По сравнению с другими источниками ГСК пуповинная кровь имеет ряд преимуществ:

1. Замороженные образцы пуповинной крови, находящиеся в банке уже типированы по HLA- системе могут быть использованы сразу. Исключается потеря времени при поиске и типировании доноров костного мозга.
2. Увеличивается вероятность нахождения редких HLA- типов.
3. Значительно снижается риск передачи гемотрансмиссивным путем инфекционных заболеваний.
4. Выявлена большая возможность трансплантации не полностью идентичных по HLA – системе образцов ввиду их более низкой иммуноаггрессивности по сравнению с гемопоэтическим стволовыми клетками костного мозга.
5. Значительно снижен риск развития реакции трансплантат против хозяина.

Повышение частоты использования пуповинной крови в качестве источника ГСК привело к необходимости создания специальных хранилищ - банков пуповинной крови, в которых образцы сохраняют в течение длительного времени без потери трансплантационного потенциала. В отличие от регистров типированных добровольных доноров костного мозга, в которых есть только информация о потенциальных донорах, банки пуповинной крови содержат реальные образцы, готовые к трансплантации непосредственно после размораживания. Необходимо отметить также, что важной особенностью банкирования является отсутствие риска отказа доноров, тогда как в регистрах ежегодная потеря доноров составляет около 7% .

К началу 2005 года в мире заготовлено более 175000 образцов пуповинной крови в 35 банках в 21 стране. Процедура банкирования состоит из трех основных этапов: получение информированного согласия матери, сбор и подготовка к хранению образца пуповинной крови.

Банкирование пуповинной крови успешно развивается во многих странах, в том числе и в России. Банки пуповинной крови работают как на добровольной (non-for-profit), так и на коммерческой (for-profit) основе. Первые предоставляют материал в основном для неродственных аллогенных трансплантаций по запросам различных медицинских центров, а вторые за плату заготавливают и хранят кровь конкретного человека для осуществления аутологичной или родственной аллогенной трансплантации в случае необходимости.

Необходимость создания банков пуповинной крови  и сохранения образцов пуповинной крови обусловлена резкой нехваткой доноров костного мозга, отсутствием доступных регистров гемопоэтических стволовых клеток в Российской Федерации.

Деятельность банков  пуповинной крови регулируется законом № 5142-1 «О донорстве крови и ее компонентов», Приказами Министерства здравоохранения № 325 «О развитии клеточных технологий в Российской Федерации и № 364 «Об утверждении порядка обследования донора крови и ее компонентов». Существуют «Международные стандарты заготовки, обработки и хранения плацентарной крови» для банков пуповинной крови, одобренные такими организациями как Американское общество трансплантации крови и костного мозга, Международное общество гемотерапии, Всемирная ассоциация доноров костного мозга и мн. другими.

  Кроме того, активно ведущиеся исследования в области клеточных технологий показали возможность трансплантации стволовых клеток при других заболеваниях. Исследованию клеточных технологий способствовали усиливающийся дефицит донорских органов и высокая себестоимость трансплантации, опасность развития осложнений, сопутствующих большой хирургии, а также чрезвычайно высокий процент инвалидизации и гибели больных от хронических заболеваний жизненно важных органов.  Экспериментальные и доклинические наблюдения показали высокую эффективность клеточной терапии стволовыми клетками в случае инфаркта миокарда, инсульта, при травмах опорно-двигательного аппарата.

Современная гематология уже немыслима без  трансплантации стволовых клеток, и список болезней, где этот метод применим, включает более 60  заболеваний.  При некоторых болезнях трансплантация стволовых клеток является единственным способом спасения жизни больного, в других  - серьезным клиническим аргументом, позволяющим восстановить здоровье или добиться длительной ремиссии.  Наибольшим опытом трансплантации гемопоэтических стволовых клеток в России обладают ГУ РОНЦ им. Блохина (г.Москва), Гематологический медицинский центр РАМН (г.Москва), НИИ Гематологии и трансфузиологии (г.Санкт-Петербург), Российская детская клиническая больница во имя Покрова Пресвятой Богородицы МЗ РФ (г.Москва) и некоторые другие.

Трансплантации стволовых клеток пуповинной крови производятся у больных с заболеваниями опухолевой, врожденной и наследственной природы. Ниже приведен список болезней, при которых уже в течении многих лет успешно применяются стволовые клетки.